לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) היא מחלה ממארת שמקורה בתאי מח העצם. היא נחשבת נדירה יחסית - שכיחותה מוערכת ב-4 מקרים לכל 100 אלף תושבים. בישראל מתגלים מדי שנה כ-500-400 מקרים. המחלה שכיחה יותר בגיל המבוגר ומחייבת טיפול מיידי, בין היתר מחשש להתפתחות זיהומים ודימומים מסוכנים בהיעדר מערכת חיסון וקרישה מתפקדות. הטיפול המקובל הוא כימותרפיה אינטנסיבית במספר מחזורים, ולעיתים גם השתלת מח עצם מתורם. אלא שחולים רבים, אם בגלל גיל מבוגר או מחלות רקע נלוות, אינם מתאימים לכימותרפיה. עבורם, ההתפתחויות האחרונות בתחום הן בגדר בשורה של ממש.
"בשנים האחרונות חלה התקדמות רבה בטיפול במחלה", אומר פרופ' דניאל פולייה מהמחלקה להמטולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת קולורדו. "לאורך עשורים, הטיפול הסטנדרטי של כימותרפיה אינטנסיבית נחשב למסוכן מדי עבור החולה הממוצע - בדרך כלל אדם מבוגר עם מחלות רקע. הגישה החדשה יחסית של עיכוב חלבון ה-BCL2 סיפקה חלופה איכותית לאותם חולים. פרקטיקה טיפולית מבטיחה נוספת עם עצימות נמוכה כוללת טיפולים ביולוגיים לחולים, ובפרט לבעלי מוטציות IDH1, IDH2 או FLT3".
החלופות, כפי שמסביר פרופ' פולייה, עדיין אינן מושלמות. "החיסרון הוא שלפחות לעת עתה, הטיפולים הללו לא מרפאים את המחלה. מה גם שלא אחת, הנסיגה במחלה קצרה משקיווינו". הוא מבהיר, עם זאת, כי המחקר מתקדם, הטיפולים הולכים ומשתפרים, והם מתרחבים גם למחוזות חדשים. כך, גישת עיכוב ה-BCL2 תוכל להערכתו לשמש גם לתסמונת המיאלודיספלסטית (MDS), למקרים חוזרים ונשנים של AML או לחולים צעירים יותר עם התפתחות שונה של המחלה. בנקודה זו הוא מציין כי ההגדרה "מתאים" (Fit) לכימותרפיה צריכה להתרחב ולכלול גם חולים שמסוגלים אומנם לעמוד בה, אך בשל מוטציה כלשהי במחלה, הטיפול במקרה שלהם לא צפוי להיות אפקטיבי.
"נמצאים היום במקום אחר"
באחרונה ערך פרופ' פולייה, בעל שם עולמי בטיפול ב-AML ובמחלות דומות נוספות, ביקור בישראל. הוא התרשם עמוקות מהגישה המקומית למחלה. "אנחנו מעריצים את הגישה הישראלית ביחס ל-AML וסבורים שערכנו תצפיות דומות, הגענו למסקנות דומות ומיישמים פרקטיקות דומות". פער שהוא בכל זאת מציין: בזמן שבארצות-הברית כבר נעשה שימוש נרחב בטיפולים ביולוגיים למוטציות FTL3 ו-IDH, בארץ אלו טרם אושרו.
ומה צופן העתיד? פרופ' פולייה סבור שעם הזמן, נלמד להשתמש בפרקטיקות החדשניות כטיפול בסיס שאליו ניתן יהיה להוסיף טיפולים אחרים. כמו כן, קרוב לוודאי שיימצאו גישות וטיפולים יעילים לחולים עם מוטציות בגןTP53 , בין שבאמצעות אימונותרפיה ובין שבשיטות שעדיין לא ידועות. עוד הוא מעריך שנשתפר באיתור שרידי המחלה ונוכל לפעול על פי המידע הזה, בשאיפה להאריך את הנסיגה ולמנוע הישנות של המחלה.
"אין ספק שאחרי סוג של סטטוס-קוו או קיפאון ממושך בטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה, עם אפשרויות מוגבלות למדי ובחלק מהמקרים ללא דרך טיפולית כלל, אנחנו נמצאים היום במקום אחר. זו בהחלט תקופה מרגשת לעסוק בטיפול בחולים האלה".