שכיחותה של לוקמיה מיאלואידית כרונית (CML) באוכלוסייה היא 1 ל-100,000 אנשים. כלומר, בכל שנה נוספים כ-70 או 80 חולים נוספים בישראל. מקור הסרטן בתאי מח העצם, והוא גורם לייצור כמות גדולה מדי של תאי דם לבנים בשלבי התמיינות שונים – מתאים צעירים מאד עד לתאים בשלים. המחלה מתפתחת בדרך כלל לאט; הסכנה היא שלעתים היא הופכת ללוקמיה חריפה אגרסיבית.
עד לפני 20 שנה הוגדרה המחלה כמחלה סופנית, אבל מאז כניסת התרופות הביולוגיות לזירה - הפרוגנוזה של המחלה השתנתה לחלוטין. איך זה קרה? "בעבר הטיפולים במחלה היו קשים, עם תרופות קשות והשתלות מח עצם", מסבירה פרופ' פיה רענני, המטולוגית מומחית. "בשנת 2000 חל מהפך בטיפול עם פיתוח תרופה ביולוגית ממוקדת-מעכבת של אנזים המכונה טירוזין קינאז. למעשה, זו התרופה הממוקדת הראשונה והאידיאלית בטיפול בממאירויות המטולוגיות. בהמשך, פותחו דורות מתקדמים יותר מאותה קבוצת תרופות הממוקדות שמעכבות טירוזין קינאז. בזכות הטיפול הזה, שהוא בכדורים, תוחלת החיים של החולים כיום כמעט זהה לזו של אנשים אחרים בגילם".
החיים שבים למסלולם
במקרים מסוימים, התרופה הביולוגית עשויה להביא את החולה למצב שבו הוא אינו זקוק לטיפול, דהיינו, למצב של TFR – Treatment free remission – מצב שבו בשל עומק התגובה הטובה לתרופה אפשר בתנאים מסוימים להפסיק טיפול ולשמר את המצב הקיים. המצב הסטטי הזה מאפשר לחיות חיים די רגילים, עם תוחלת חיים די רגילה, ובמקרים מסוימים אפילו לחיות את החיים הדי רגילים האלה ללא טיפול תרופתי.
TFR עשוי להביא הטבה משמעותית לאיכות החיים של מטופלים מתאימים, ואף להעצים אותם. למעשה לא צריך יותר לקחת את התרופה הממוקדת, ומלבד הצורך במעקב, אין למחלה ביטוי בחיי היום יום של המטופל.
איך אפשר להפסיק טיפול במחלה כרונית?
"מטופל או מטופלת שמקבלים סוג מסוים של תרופות מהדור החדש יכולים לאחר כמה שנים, בהתאם להשפעת הטיפול עליהם, לנסות להגיע למצב TFR – הפוגה ללא מחלה", מסבירה פרופ' רענני. "זהו מצב שבו לאחר תקופה מסוימת והשגת יעדים מסוימים ניתן להפסיק את הטפול במחלה, והחולה יישאר בהפוגה - כלומר למעשה אפשר לומר כי מדובר בריפוי או במצב שמנבא ריפוי - שכן אין עדות למחלה גם ללא נטילת טיפולים".
נשמע מסוכן. מה אם זה לא עובד?
"הגעה למצב TFR עובדת בכ-50% מהמקרים, ואיפה שלא – פשוט חוזרים לקחת את התרופה, ללא כל בעיה".
מה זה בכלל אומר תרופה ממוקדת?
"המחלה מתאפיינת בכרומוזום מיוחד שנקרא כרומוזום פילדלפיה", מסבירה פרופ' רענני, "שנושא עליו גן שנקרא BCR-ABL1 והתרופה תוקפת באופן ממוקד, כלומר ישירות, את החלבון שהגן הסרטני הזה מייצר, וכך מטפלת במחלה".
למה תרופה ממוקדת היא טובה יותר?
"התרופות שניתנו בעבר היו תרופות עם תופעות לוואי קשות – עייפות, בחילות, אימפוטנציה, דיכאון. המטרה בטיפול הייתה להגיע להשתלת מח עצם, שהיא פרוצדורה קשה ומסוכנת, וגם זה אם בכלל הצליחו למצוא תורם. התרופות הביולוגיות שמו קץ כמעט לחלוטין למציאות הזאת".
פרופ' רענני מסבירה שהבשורה האמיתית בשיטת הטיפול הזו היא דרמטית הרבה יותר: "מעבר לכך שתופעות הלוואי אפילו לא קרובות לסבל שהתרופות הקודמות גרמו, הן למעשה הפכו את המחלה הזאת ממחלה סופנית למחלה כרונית 'רגילה', שפשוט דורשת נטילת תרופה באופן קבוע כמו שקורה עם סוכרת או לחץ דם גבוה. כאמור, חלק מהחולים אפילו מורשים להפסיק ליטול את הכדורים ורק מגיעים למעקבים". לכך משמעות גדולה עוד יותר בעידן הנוכחי של הקורונה שבו רצוי להימנע מהגעה לבתי חולים".
לכל הכתבות של שבוע ההמטולוגיה 2020< >
עם הטיפול הנכון, אפשר לחיות עם ITP בשלום >>
כך יכולים ילדים עם ITP להמשיך בשגרת החיים >>
לימפומת תאי B גדולים מפושטים (DLBCL): הדרכים החדשניות לטיפול במחלה >>
ללא טיפול וללא החמרה במצב
עבור חולי לוקמיה מילואידית כרונית, TFR מבשר כאמור שיפור עצום באיכות החיים. מעבר לעלייה בתוחלת החיים וצמצום תופעות הלוואי גם להשפעה על המצב הנפשי – השפעת המעבר ממצב תודעתי של סכנת חיים להתמודדות עם מחלה כרונית היא עצומה. "תחשבו מה מרגיש חולה שאינו נוטל טיפול ובכל זאת נחשב ללא מחלה", אומרת פרופ' רענני. "המשמעות היא לא רק שאין לו את תופעות הלוואי של הכדורים. המשמעות הפסיכולוגית היא שהוא מבין שהוא נחשב כמחלים. זהו מצב תודעתי שונה לגמרי. מלבד הצורך במעקב, אין למחלה בעצם ביטוי בחיי היום יום של המטופל".
למי כדאי לנסות להגיע ל-TFR?
"זה מתאים לאנשים שנטלו מספר שנים את התרופות המתאימות, ורמת הגן הפתולוגי BCR-ABL1 בדמם ירדה לרמה אפסית, כלומר לכאורה אין עדות למחלה, למשך תקופה של שנתיים לפחות. יש מצבים בהם המטופלים יעודדו אותנו הרופאים לנסות להפסיק אצלם את הטיפול מוקדם יותר – כמו למשל בקרב נשים בגיל הפוריות. מאחר שהתרופות אסורות בהריון, יש יתרון גדול עבור נשים צעירות במצב בו הן יכולות להתנהל ללא התרופות".
ומה אם הניסוי לא יצליח?
"למי שעומד בקריטריונים ומנסה להפסיק יש סיכוי של 50% הצלחה. ול-50% שלא מצליחים? אין מה להפסיד", קובעת פרופ' רענני. "הם פשוט חוזרים לקבל את הטיפול ללא נזק".
מוגש כשירות לציבור, בחסות נוברטיס