מזל טוב! אני הופכת לסבתא! נולדים הנכדים ואני מתמוגגת מאושר ושמחה ואז בבת אחת, בגיל 3, בלא הודעה מוקדמת, הנכד מאובחן עם מחלת ניוון שרירים בשם "דושן". תחושה שהשמיים נופלים עליך, האדמה מתחת לרגליים רועדת. תחושה של אסון נורא. נורא. הוסבר לי כי דושן היא מחלה גנטית לבנים בלבד, שנולדים איתה.
הילד נולד עם פגם גנטי שבו החלבון שהגוף מייצר ותפקידו לשמור על השרירים פשוט לא קיים. כך, השרירים הולכים ומתנוונים עד שהם מתים ולי, הסבתא, כל שנותר לעשות הוא רק לשמוע את כל אותם מושגים בלתי נתפסים, לקרוא על המחלה, לחשוב על הדרך לסייע לנכד שלי בכל דרך ולהבין שאין לי איך. תחושת חוסר האונים היא בלתי נתפסת. לא משנה כמה שאלות אני שואלת, התשובות תמיד היו אותן תשובות: "אין מה לעשות".
"תחושה של משבר נוראי, שאני לא יכולה לעשות כלום"
לדעת שבמחלה הזו ייפגעו לנכד שלי, כבדרך כלל במחלה, שרירי הרגליים וכשהם נחלשים ומתים, נפסקת היכולת ללכת והוא יידרש לכיסא גלגלים. לאחר מכן ייחלשו לו שרירי הידיים עד שימותו אף הם והוא יאבד כל חלק מהעצמאות שלו. מדובר בתהליך איטי ואכזרי מאד שפוגע בכל התפקודים של הילד עד שבשלב מסוים הוא הופך להיות נכה שנזקק לעזרה בכל פעולות היומיום. ילד שיודע מה זה ללכת, לרוץ, לרכב על אופניים, לשחק כדורגל, לשחות, לאכול לבד, להשתולל עם האחים וההורים ואז הכול נלקח ממנו בשל המחלה הארורה הזו.
ובכל התהליך הנורא הזה, צופים ההורים ואנחנו הסבים והסבתות ולא יכולים לעזור לילד עם הגורל האכזרי כל כך. הבנתי שהמחלה נחקרת שנים רבות, אך טרם נמצאה תרופה. המחשבה הזו נמצאת בראשי כל הזמן. היא מטרידה ולא נותנת מנוח וזה כל כך לא הוגן, לא פייר.... כואב, אכזרי וקשה. האם יש היגיון בכך שסבתא צריכה להיערך לרגע שבו על הנכד שלה יש גזירת גורל של מוות בגיל צעיר? איך אפשר להתכונן לכך בכלל? אני בתחושה של משבר נוראי, שאני לא יכולה לעשות שום דבר כדי להשפיע על מהלכו.
מה כן החלטתי לעשות? ללמוד את המחלה. אני מקדישה את כל זמני ומרצי ללימוד המחלה, לשיחות עם רופאים ומדענים. להבנת הרקע, הגנטיקה של המחלה. נוסעת לארה"ב להשתתף בכנס דושן, ליצור קשרים, להכיר את הדמויות הפעילות בשטח המחקר והחיפוש אחר תרופה למחלה. אני קוראת כל מאמר חדש שיוצא, עוקבת אחרי מחקרים שנעשים בארה"ב, משתתפת בימי עיון וובינרים. לאט לאט מתחילה להיבנות בי תקווה. תקווה שאולי כן תימצא בסוף תרופה... במיוחד אני עוקבת אחרי תרופה שמפתחת חברת 'סרפטה' האמריקאית. החברה מחויבת מאד למציאת תרופה לדושן. חברה רצינית שעוסקת בתחום כבר שנים רבות.
עכשיו מתחיל הקרב האמיתי
ואז מגיע הדיון המכריע ב-FDA. הלא ייאמן קורה: ב-22 ליוני מאשר ה-FDA את השימוש בתרופה של סרפטה. שמה אלווידיס. אני באופוריה! אושר גדול! פתאום יש תקווה אמיתית שאפשר יהיה לעזור לנכדי האהוב. לנכד המתוק והמקסים שלי יש לפתע סיכוי... אין מאושרת ממני!
אבל רגעי אושר כאלה נגמרים מהר. ראשית, התרופה הותוותה בשלב ראשון רק לילדים בני 4 ו 5. הנכד כבר בן 6. כל שנה היא קריטית לילדים מאחר והיא ניתנת לפני שהשרירים נחלשים, לאחר מכן זה מאוחר מדי. שנית, נושא העלות. התרופה, הניתנת באופן חד פעמי (פעם אחת בחיים) עולה המון כסף. בארה"ב מחירה 3.2 מיליון דולר. תרופה מאד יקרה. והדבר החשוב לא פחות, בישראל יש עוד תהליך רגולטורי ארוך ומסובך עד שהתרופה החדשה תרשם בישראל ותאושר. מי מחליט על כך? ועדת סל התרופות, לה יש תקציב של 650 מיליון שקלים בלבד לכל התרופות שצריכות להיכנס לסל. אבל התרופה שלנו אמורה לעלות בארץ כ-12 מיליון שקל לילד.
ואני מסתכלת לנכד שלי בעיניים, מסתכלת עליו אוכל גלידה, משחק בביתו, ישן ואני יודעת שאני לא יכולה להיכנע. ועדת הסל הייתה אמורה להתכנס כבר באוקטובר השנה אך בשל המלחמה נדחתה לחודשיים קדימה. כלומר, ממש עכשיו החלה להתכנס ולדון על התרופות. בו בזמן, האבא של הנכד שלי, שם את המלחמה שלו על הילד בצד כי הוא נלחם בעזה. הוא נלחם עבור המדינה, עבור בטחון אזרחיה ומי נלחם עבורו? עבור הילד שלו?
אז אני פה. ואני מבינה שהאם יסבסדו לילד את התרופה עבורו או לא תלויה אך ורק באותה החלטת הוועדה. ככה זה בישראל. ואני קולטת שעכשיו מתחיל הקרב האמיתי. אני מחליטה שאני יוצאת לקרב, מצוידת בלא מעט ידע, המון מוטיבציה והחלטה נחושה לעשות הכול, כולל הכול, על מנת להנגיש לנכד שלי את התרופה. אני יוצאת למלחמה צודקת מעין כמותה, כשבחוץ מתחוללת מלחמה מאד קשה על הבית. תקופה קשה להילחם בה על תרופה שעולה כל כך הרבה כסף.
אבל אין לנו את הפריווילגיה לוותר. להרים ידיים. כולנו מגויסים ואני מקדישה את כל זמני ומרצי לטובת המטרה המקודשת הזו. בדיוק כמו שהחתן שלי נמצא שם בעזה ולא רואה כמעט את הבן שלו וכל רגע בחייו חשוב לנצור, זוכרים? היום אני נלחמת ופועלת להכניס את התרופה הזו לסל התרופות, יודעת שמדובר בתרופת "יתום" אך לא איכנע כל כך מהר. אני מלאת תקווה ואמונה שבסוף נגיע לתרופה המיוחלת.