מחקר חדש שפורסם לאחרונה בכתב העת של האיגוד הרפואי האמריקאי JAMA מצא כי תרופות לסרטן שקיבלו אישור מה- FDA בהליך מזורז לא הוכיחו כי הביאו לשיפור או האריכו את חיי החולים, גם לאחר שעברו חמש שנים מקבלת האישור הזמני.
ההליך המזורז לאישור תרופות של מינהל המזון והתרופות האמריקאי החל כבר בשנת 1992. המסלול נועד לספק גישה מהירה יותר לתרופות מבטיחות, עבור חולים במחלות שלא ניתן להן מענה אחר. האישור שמתקבל במסלול זה הוא אישור "על תנאי", שמסתמך על ממצאים חלקיים, ראשוניים, שניתן באמצעותם לחזות תועלת קלינית של התרופה. לפי ה-FDA, לאחר האישור הזמני נדרשות חברות התרופות לבצע ניסויים קליניים שיוכיחו את יעילות התרופה, כך שיהיה ניתן לבחון קבלת אישור קבוע.
ממצאי המחקר, שנערך בהובלת החוקרים איאן ליו, אהרון קסלהיים ואדוארד שפר קליף, מעידים כי מתוך 46 תרופות לטיפול בסרטן שקיבלו אישור באמצעות אותו הליך מזורז בשנים 2017-2013, 63 אחוז קיבלו אישור קבוע מה-FDA בשנים לאחר מכן, בעוד רק 43 אחוז מהתרופות הציגו הוכחות כי הן אכן יעילות קלינית - כלומר 20 תרופות בלבד מתוך ה-46.
"תרופות שמקבלות אישור זמני דרך ההליך המזורז של ה-FDA הן לרוב תרופות שמיועדות לטיפול במחלות מתקדמות, סופניות, אצל חולים שאין להם מענה אחר", מסביר פרופ' עידו וולף, מנהל המערך האונקולוגי בבית החולים איכילוב וראש בית הספר לרפואה באוניברסיטת תל אביב. לדבריו, במקרים רבים קיימות תוצאות ראשוניות מבטיחות באשר לתרופה כלשהי לפני שנעשתה בחינה מקיפה או ביקורת על הממצאים. "במצב כזה, ל-FDA יש שתי אפשרויות: או להמתין למחקר גדול יותר ומסודר שיאשר או יסתור את הממצאים הראשוניים, או לתת לתרופה אישור 'על תנאי', ובמהלך השנים לבחון את יעילותה לעומק ולהחליט באשר לאישור קבוע".
לטענתו של הפרופ', בעוד מחקרים קליניים מקיפים לצורך בחינת תרופות ויעילותן יכולים לקחת חמש-שבע שנים, מחקרים ראשוניים מתפרסמים תוך שנה או שנתיים. "במקרה של סרטן סופני או מחלות שאין להם מרפא ואין לרופאים פתרונות נוספים להציע, נכון להנגיש מהר יותר תרופות שמציגות תוצאות ראשוניות מבטיחות ולתת לחולים תקווה כלשהי". הבעיה, הוא מסביר, טמונה בהיעדר בחינה ובקרה ראויות של המחקרים הקליניים העוקבים לאחר קבלת האישור הזמני. "לפעמים קורה שהאישור נשאר והיעילות מתבררת כלא קיימת". לדבריו, בעיה נוספת מתייחסת לשיווק התרופה. "ישנם מקרים שבהם משווקים יציגו את אישור הFDA- בלי להודות כי זה אישור זמני ולא קבוע. זה מספיק כדי שבכל העולם ירצו להשתמש בתרופה. במהלך השנים, עד לבירור יעילות התרופה, היא כבר מקבלת מעמד של טיפול לגיטימי".
>> עלייה דרמטית של כ-80% בתחלואת סרטן בקרב צעירים
ומה קורה בישראל?
פרופ' וולף, שמכהן גם כראש המועצה הלאומית למניעה, אבחון וטיפול במחלות ממאירות, אומר כי גם בישראל קיימות בשוק תרופות שקיבלו אישור זמני בלבד דרך ההליך המזורז של ה-FDA, אך קיימים גם מנגנוני בקרה. "הליך הרישום נעשה בישראל בנפרד, כך שלא כל תרופה שאושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי בהכרח תאושר כאן, ובצדק". מנגנון בקרה נוסף הוא סל התרופות. "תרופה נכנסת לסל רק לאחר דיונים מקצועיים וממושכים. בדרך כלל זו תרופה שהיעילות שלה כבר הוכחה בצורה מלאה. סל התרופות נותן עוד מידה של ביטחון". ועדיין, מעיד הפרופ', גם הוא נתקל במקרים שבהם אף שההוכחות לגבי יעילות התרופה חלקיות בלבד, משווקים מנסים לעודד את השימוש בהן.
הפרופ' מדגיש כי על הרופאים להבהיר לחולים בפירוש, בפרט אם מדובר בתרופה יקרה שאינה בסל התרופות, כי זהו טיפול שעדיין לא הוכחה יעילותו. "אפשר להבין את הצורך של חולה שמתמודד עם סרטן סופני להיאחז בתרופה כלשהי, בתקווה מסוימת, אבל הוא חייב לקבל את כל המידע".