מחלות העמידו בסכנה את פני האנושות עוד הרבה לפני עידן הקורונה. הרצון להוליד ילדים בריאים ולחיות בבריאות טובה מניעים את עולם המדע לחפש פתרונות יצירתיים, במטרה להתמודד עם איומים שונים של מחלות גנטיות קשות ומחלות מולדות.
המונח "הנדסה גנטית" עולה מידי פעם לכותרות, בעיקר בפורומים וכנסים רפואיים שונים שמנסים לנתח לאן מועדות פני הרפואה בעתיד. לדברי גיל עצמון, פרופ' לגנטיקה ואפיגנטיקה של הזקנה ואריכות חיים, הכוונה היא לתהליך שבמהלכו ה-DNA המקורי עובר שינוי מלאכותי ונוצר DNA חדש.
נשמע לכם כמו מדע בדיוני? אתם לא מאוד טועים. הנדסה גנטית היא תהליך מאוד חדשני ובעיקר מאוד מורכב.
מטרת העל: למנוע ולרפא מחלות קשות
למרות שבאופן תאורטי שיטה זו מאפשרת לשנות את הגנים שלנו לטובת כל צורך שנוכל להעלות על הדעת, מטרת הניסויים שמתבצעים כיום בנושא, היא לא לגרום לנו להיות חטובים או יפים יותר (אם כי אין לדעת מה יקרה בעתיד הרחוק), אלא בעיקר להתמקד בשינוי גנטי לצורך ריפוי או מניעה מראש של מחלות קשות.
"לא מזמן הצליחו מדענים לרפא אדם הסובל מ'תסמונת האנטר' לזמן מה", מספר פרופ' עצמון. "תסמונת האנטר היא מחלה נדירה שנגרמת ממוטציה גנטית המובילה לחוסר באנזים ומלווה בבעיות נשימה, ליקויי שמיעה ועוד. מדובר בפריצת דרך משמעותית בתחום, כיוון שעד כה 'הנדסה גנטית' הייתה שיטה תאורטית שהוכיחה את עצמה רק בניסויים ספורדיים בבעלי חיים. הריפוי המדובר הוכיח שיש פוטנציאל עצום בשיטה, ושבעתיד ייתכן מאוד שנוכל לרפא באמצעותה בקלות מחלות רבות נוספות".
"עריכה גנטית מתבצעת כיום גם בתחום הסרטן", הוא מוסיף. "עד כה נערכה עריכה גנטית של תאי חיסון במטרה לעזור להם להילחם טוב יותר בגידול הסרטני, ובקרוב יתקיימו ניסויים קליניים לשימוש בטכנולוגיה הזאת לטובת עריכת תאי דם שישמשו לטיפול באנמיה חרמשית ובהפרעות דם אחרות. מעבר לכך, כיום ישנן גם תרופות לטיפול בבעיות גנטיות של פעוטות עד גיל שנתיים שמבוססות על עקרון השיטה. מכיוון שמדובר בתרופות לטיפול במחלות נדירות, עלותן יקרה מאוד ומוערכת במיליוני דולרים".
לדברי פרופ' עצמון, הטיפול באמצעות השיטה מתבצע ע"י טכנולוגיה המכונה "קריספר" CRISPR, שלמעשה מאפשרת לערוך באופן גנטי אזור מסוים ב-DNA, בעזרת שימוש בווקטורים המסייעים בביצוע חיתוך מדויק של רצף ה-DNA במקום הרלוונטי ובהחלפת הרצף הפגום ברצף תקין. אגב, לדבריו, המחקריים הנוכחיים מתמקדים בשינוי גנטי בילדים ובעוברים ופחות במבוגרים, משום שהנדסה גנטית בגיל מבוגר דורשת גישה לכל תא בגוף או למקורם של התאים השונים ובמקרה הזה התהליך מורכב פי כמה.
הנדסה גנטית בראי המוסר
למרות יתרונותיה המובהקים של השיטה, אי אפשר להתעלם מהחסרונות שבה, ובייחוד מהבעיה האתית שהיא עשויה להציב בפני עולם המדע. שאלת האתיקה עלתה לדיון לפני מספר שנים, לאחר שהמדען הסיני, הא ג'יאנקוי משנז'ן, טען כי הוא "הינדס" עוברים שהוריהם עברו טיפולי פוריות במטרה לשנות את הגנים שלהם, לטובת הגנה אפשרית ממחלת האיידס בעתיד. הסיפור, שאמינותו המוחלטת מוטלת בספק, זעזע רבים שטענו כי מדובר בחציית קווים אתיים.
"כיום השיטה נבחנת בהקשר רפואי, ומטרתה לרפא מחלות ותסמונות גנטיות, והכל באמצעות חיתוך של DNA ועריכתו המדויקת", מסביר פרופ' עצמון. "הבעיה נובעת מכך ששימוש בה יכול להשתכלל גם לכיוון תחומים שאינם בהכרח שייכים לתחום הרפואה כמו למשל – שינוי במוח לטובת שיפור האינטליגנציה, קביעת צבע עיניים/שיער עוד לפני שהתינוק מגיח לעולם וכדומה. אף שאופציות אלה עדיין אינן ברות מימוש בשלב זה ועדיין לא ברור אילו גנים משפיעים עליהם, אני מניח שתוך מספר שנים גם זה יתאפשר, וכשזה יקרה – נאלץ להתמודד עם שאלה אתית ולהבין היכן מציבים את הגבול, כלומר מה עונה לקריטריון של טיפול במחלה ומה לא נכלל בקטגוריה הזאת. האם למשל השמנה היא עניין בריאותי או אסתטי? זו שאלה שלא בטוח שיש לגביה תשובה".
תופעות הלוואי של הנדוס גנטי
חיסרון נוסף שכרוך בשיטה, לדברי פרופ' עצמון, נובע מכך שהיא מלווה בלא מעט תופעות לוואי: "הגנום שלנו הוא ענקי בגודלו. יש בו כשלושה מיליארד בסיסים של DNA, ומסתבר שברגע שמנסים לשנות אותו, זה יכול להשפיע לרעה על אזורים אחרים. אפשר בטעות לפגוע ברצף שלא אמור להיחתך וכך לייצר מוטציות חדשות ובפועל לגרום ליותר נזק מתועלת. העניין עלול להתבטא במחלות חדשות, בתסמונות שלא היו קיימות, במחלות מולדות חמורות ובכלל בהשפעות שונות על הנסיין. למעשה, ייתכן שזו הסיבה לכך שהתחום עדיין נמצא בחיתוליו. בכל מקרה, כיום המחקר מתמקד בעיקר בבעלי חיים, ולכן מוקדם להסיק ממנו מסקנות לגבי טיפול בבני אדם".
"הנדסה גנטית מאפשרת לערוך שינויים בגנים האנושיים, והמטרה שלה היא למנוע מחלות או תסמונות מולדות מסוכנות. אין ספק שמדובר בתחום מסקרן שטומן בחובו פוטנציאל משמעותי לשיפור איכות החיים ולטיפול במחלות, וייתכן שבעוד שנים רבות נוכל ליהנות יותר מפירות המחקר. עם זאת, עדיין נדרש זמן רב ובעיקר מחקר מקיף ומתמשך כדי שנוכל להבין את יעילות השיטה וגם את ההשלכות האפשריות שלה", מסכם פרופ' עצמון.
מעניין אתכם עולם הבריאות הדיגיטלי? הכירו את תוכנית ההשקעות הייחודית לסטארט-אפים>